Steun onderzoek naar erfelijke hartziekten
Seppe is 10 jaar en heeft restrictieve cardiomyopathie, een zeldzame erfelijke hartspierziekte waarbij zijn hartspier steeds stugger en stijver wordt. Er is nu nog geen behandeling of medicijn, maar de ontwikkeling van een genetische therapie zou hem mogelijk kunnen helpen. Het onderzoek gaat jaren duren en er is veel geld voor nodig. Jouw steun kunnen we dus heel goed gebruiken!
Fijn dat je ons wil steunen
Steun onderzoek
naar erfelijke hartziekten
Onderzoek: de weg naar een toekomst
Het onderzoek is gestart. De onderzoekers maken van het bloed van Seppe stamcellen en kweken vervolgens een hartspier. Daarna kunnen ze onderzoeken welke benadering van genetische therapie het beste werkt. Ook zullen zij bestaande medicijnen voor andere hartziektes testen, om te kijken of deze ook voor Seppes aandoening werken.
Veel meer kinderen geholpen
Er doet nog een meisje uit Nederland mee aan dit onderzoek. Zij heeft op hetzelfde gen een foutje, maar op een andere plek. Als het lukt om deze genetische therapie te ontwikkelen, kan het een oplossing voor veel meer kinderen zijn. Ook als zij andere vormen van cardiomyopathie hebben.
Seppes verhaal
Sander en Mariëlle, ouders van Seppe, vertellen hun verhaal in het televisieprogramma Tijd voor Max: “We hopen zó dat het lukt, het onderzoek kan ons niet snel genoeg gaan. Intussen hopen we dat Seppes hart niet te veel achteruitgaat.”
